Un estudio realizado entre las universidades de Chile y Harvard, que se prolongó por más de 4 años, ha generado importante evidencia que permitiría desarrollar nuevas terapias contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), enfermedad neurológica progresiva que ataca las neuronas encargadas de controlar el movimiento de los músculos.

Stephen hawkins padece de esta enfermedad

El estrés celular puede provocar un mal plegamiento de las proteínas al interior de las células, generando una acumulación desmedida de éstas.

En condiciones normales un sujeto debiera contar con los mecanismos necesarios para deshacerse de esta “basura”, sin embargo la capacidad de las células para activar esta respuesta de salvataje es ineficiente, lo que termina matando las células, desatando la enfermedad y, finalmente, provocando la muerte del paciente.

Para llevar a cabo su indagación, el equipo del académico del Instituto de Ciencias Biomédicas de la Facultad de Medicina de la Universidad de Chile, doctor Claudio Hetz, uno de los investigadores principales del estudio, trabajó con dos tipos de ratones transgénicos.

A unos roedores se les incorporó el gen humano que provoca la enfermedad ELA y a otros se les quitó un factor de transcripción que controla la respuesta celular al estrés, clave para el correcto plegamiento de las proteínas.

“Este ratón que nosotros generamos ha sido una herramienta única en el mundo y fundamental para hacer estudios funcionales que determinan causa y efecto”, comentó el doctor Hetz.

Y al contrario de lo que sospechaban, los ratones que tenían “apagado” el factor, es decir, que no estaban en condiciones de responder al mal plegamiento de proteínas, reaccionaron por otras vías complementarias al estrés, activando enormemente su capacidad de autofagia.

Esto permitió que algunos animales vivieran hasta un 20% más y en mejores condiciones. Ello ocurrió particularmente en las hembras, debido a lo cual en Nueva York ya se está estudiando el componente hormonal que estaría vinculado con la autodigestión.

“La primera conclusión importante es que al activar con drogas la autofagia probablemente se podría mejorar la condición de la enfermedad, un campo en el que ya estamos trabajando”, dijo el doctor Hetz.