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La historia del ni√Īo burbuja chileno que recuper√≥ su vida gracias a nueva terapia g√©nica
Publicado por: EsMateria.com
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El ni√Īo chileno Gabriel Sol√≠s no vio la sonrisa de sus padres hasta los nueve meses de vida, a bordo de un avi√≥n que hac√≠a la ruta Santiago de Chile-Boston. All√≠, a unos 10.000 metros de altura, observ√≥ aquellas sonrisas por primera vez. Hasta entonces, sus padres estaban obligados a ponerse una mascarilla para acercarse a √©l, porque permanec√≠a aislado del mundo en una habitaci√≥n de hospital convertida en un b√ļnker contra virus, bacterias y hongos.

Gabriel es un ni√Īo burbuja, afectado por una enfermedad cong√©nita que anula las defensas de su organismo, “como John Travolta en la pel√≠cula El chico de la burbuja de pl√°stico”, seg√ļn explica su madre, la economista chilena Carolina Riquelme.

El ni√Īo naci√≥ el 2 de julio de 2011 en La Serena, una poblaci√≥n playera del norte del pa√≠s, conocida como La Ciudad de las Iglesias, por la omnipresencia de la religi√≥n cristiana. Al principio, Gabriel era un beb√© normal, pero a los cuatro meses y medio empez√≥ a desarrollar su enfermedad, la inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X, que afecta a uno o dos de cada 100.000 beb√©s.

El ni√Īo hab√≠a nacido con una mutaci√≥n importante en tan solo uno de sus 25.000 genes, el IL2RG, esencial para el desarrollo de las defensas del organismo. Aquello oblig√≥ a sus m√©dicos a encerrarlo en una habitaci√≥n para pacientes con c√°ncer de la Cl√≠nica Santa Mar√≠a, en Santiago de Chile.

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‚ÄúFue un shock ver a nuestro hijo enfermo, obligado a vivir en aislamiento. Ten√≠amos que entrar con mascarilla, √©l siempre nos ve√≠a con mascarilla. Y todos sus juguetes ten√≠an que ser de pl√°stico y lavables. Nada de peluches, nada que tuviera polvo‚ÄĚ, recuerda Riquelme, que dej√≥ su trabajo y vivi√≥ aislada del mundo con el ni√Īo durante cinco meses.

Hoy, sin embargo, Gabriel lleva una vida normal y va a empezar a asistir a la guarder√≠a, un cambio que su madre atribuye a ‚Äúla presencia de Dios‚ÄĚ, pero que quiz√° tenga una explicaci√≥n bastante m√°s terrenal y sofisticada. Aquel avi√≥n en el que ni√Īo vio la sonrisa de sus padres por primera vez los acercaba al Centro de Oncolog√≠a y Enfermedades de la Sangre Dana-Farber, en Boston. All√≠ les esperaba el pediatra David Williams, con un plan para Gabriel.

En las semanas siguientes, el equipo de Williams extrajo c√©lulas inmaduras de la m√©dula √≥sea del interior de los huesos del ni√Īo. Eran c√©lulas madre productoras de sangre, capaces de generar gl√≥bulos blancos, los soldados del organismo contra infecciones causadas por virus, bacterias y hongos. En un laboratorio especializado, aquellas c√©lulas j√≥venes fueron expuestas a un virus modificado con el gen que necesitaba Gabriel.

El virus, originalmente de rat√≥n y con una envoltura a√Īadida de otro virus que afecta a los gibones, es capaz de insertar material gen√©tico en las c√©lulas humanas e hizo su trabajo. Y los m√©dicos devolvieron al ni√Īo sus c√©lulas madre, ya con el nuevo gen empotrado, inyect√°ndoselas en vena, a raz√≥n de 7,8 millones de c√©lulas por cada kilo de peso.

‚ÄúSu pron√≥stico es muy bueno. Deber√≠a de ser capaz de llevar una vida casi normal a partir de ahora‚ÄĚ, se felicita Williams, quien acaba de publicar su investigaci√≥n con Gabriel y otros ocho ni√Īos en la revista The New England Journal of Medicine.

Uno de los menores muri√≥ por una infecci√≥n contra√≠da antes de comenzar el estudio, pero los dem√°s siguen vivos al cabo de entre uno y tres a√Īos despu√©s de recibir el tratamiento. Para el pediatra, estos resultados hacen que esta nueva terapia g√©nica sea prometedora para ‚Äúmuchas otras enfermedades, como la hemofilia, la talasemia, formas cong√©nitas de ceguera y la anemia falciforme, por ejemplo‚ÄĚ.

El farmac√≥logo Juan Bueren alaba los resultados con Gabriel y recuerda el fracaso de las primeras terapias g√©nicas, arrancadas en 2000. Entonces, un equipo del Hospital Necker de Par√≠s emple√≥ el mismo procedimiento con 11 ni√Īos, pero los ensayos tuvieron que detenerse despu√©s de que dos de ellos desarrollaran leucemia.

‚ÄúUtilizaron virus muy potentes, que llegaban a activar genes adyacentes al gen a√Īadido, incluidos algunos relacionados con el c√°ncer”, explica Bueren, experto en estas terapias innovadoras en el organismo p√ļblico espa√Īol Ciemat.

Sin embargo, el investigador es cauto ante el nuevo tratamiento. ‚ÄúHay que esperar, porque s√≥lo han pasado tres a√Īos, pero es cierto que todav√≠a no se est√°n observando los fen√≥menos que se dieron en 2000‚ÄĚ, opina. Los virus empleados en Gabriel tienen un efecto m√°s d√©bil que los utilizados hace 14 a√Īos, como recalca Williams: ‚ÄúEl nuevo virus parece m√°s seguro, porque activa mucho menos los genes‚ÄĚ. El fantasma de la leucemia que congel√≥ la investigaci√≥n en terapias g√©nicas en sus comienzos, de momento, parece lejano.

El √©xito del equipo de Boston se une al de otros dos ensayos cl√≠nicos presentados el a√Īo pasado. Cient√≠ficos italianos del Instituto San Raffaele Telethon, en Mil√°n, anunciaron entonces que hab√≠an logrado detener otras dos enfermedades hereditarias en seis ni√Īos, afectados o bien por la leucodistrofia metacrom√°tica, en la que un gen defectuoso provoca movimientos musculares anormales y cambios de personalidad, o bien por el s√≠ndrome de Wiskott-Aldrich, que afecta a la sangre y desencadena una inmunodeficiencia. Los investigadores emplearon el virus del sida modificado para introducirles el gen que necesitaban y los chavales viv√≠an casi sin s√≠ntomas dos a√Īos despu√©s del tratamiento.

Pero nadie canta victoria todav√≠a. El propio Gabriel ser√° sometido a seguimiento durante 15 a√Īos. Sin embargo, el mi√©rcoles 8 de octubre, el mismo d√≠a en el que se publicaba el estudio cient√≠fico, sus padres se fueron con el ni√Īo de vacaciones por primera vez, a visitar a sus familiares en C√≥rdoba (Argentina). El peque√Īo iba contento, como cuenta su madre: ‚ÄúDespu√©s de tanto pl√°stico, ahora le encantan las cosas suavecitas. Su juguete favorito es un osito de peluche‚ÄĚ, que aunque a√ļn no lo bautiza, s√≠ lo llama “Mi osito”.

URL CORTA: http://rbb.cl/axod
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