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Nueva terapia génica ofrece esperanza para raras enfermedades infantiles
Publicado por: Carolina Reyes
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Un nuevo tipo de terapia g√©nica ha resultado prometedora a la hora de eliminar dos tipos de raras enfermedades infantiles, aparentemente sin el riesgo de causar c√°ncer, seg√ļn una investigaci√≥n internacional.

El m√©todo utiliz√≥ un vector del virus VIH y las c√©lulas madre de la sangre de los propios pacientes para corregir una versi√≥n defectuosa de un gen, seg√ļn la investigaci√≥n publicada en la revista cient√≠fica estadounidense Science ayer jueves.

Como resultado, seis ni√Īos est√°n mejorando 18 a 32 meses despu√©s de sus operaciones, afirm√≥ el principal cient√≠fico, Luigi Naldini, del San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy en Mil√°n.

“Tres a√Īos despu√©s del comienzo de los ensayos cl√≠nicos, los resultados obtenidos de los primeros seis pacientes son alentadores. La terapia no es s√≥lo segura sino efectiva y capaz de cambiar la historia cl√≠nica de estas graves enfermedades”.

Tres de los ni√Īos sufren de leucodistrofia metacrom√°tica, una enfermedad del sistema nervioso causada por una mutaci√≥n del gen ARSA.

Los bebés con esta enfermedad parecen sanos cuando nacen pero a medida que van creciendo pierden facultades motoras y cognitivas y no hay una cura para esta enfermedad.

La nueva terapia g√©nica detuvo la progresi√≥n de la enfermedad en tres de estos ni√Īos, seg√ļn informaron los investigadores.

Los otros tres ni√Īos estudiados tienen el s√≠ndrome de Wiskott-Aldrich, originado por mutaciones en el gen WAS y que genera infecciones recurrentes, enfermedades autoinmunes, sangrados frecuentes y un mayor riesgo de c√°ncer.

El tratamiento ha hecho que los s√≠ntomas disminuyan y desaparezcan en los ni√Īos, seg√ļn dicen los investigadores.

Intentos anteriores de terapias génicas para diversas enfermedades, entre ellas el síndrome Wiskott-Aldrich, demostraron un cierto éxito pero en el largo plazo se descubrió que los pacientes con problemas inmunitarios desarrollaban cáncer de sangre.

Los investigadores creen que los vectores v√≠ricos utilizados en el pasado podr√≠an haber activado de alg√ļn modo una parte del ADN responsable del c√°ncer.

Los cient√≠ficos han sido muy precavidos con los ensayos en humanos de la terapia g√©nica desde la muerte en 1999 del adolescente estadounidense Jesse Gelsinger, cuya participaci√≥n en un ensayo por una enfermedad rara del metabolismo abrum√≥ a su sistema inmunitario y le condujo a la muerto por fallas en m√ļltiples √≥rganos.

El nuevo método se basa en tomar células madres de hemocitoblasto de la médula ósea del paciente e introducir una versión corregida del gen defectuoso utilizando vectores virales derivados del VIH.

Cuando las células tratadas son reinyectadas a los pacientes, comienzan a crear proteínas desaparecidas en órganos clave.

“Hasta ahora no hemos visto nunca una forma de crear c√©lulas madre utilizando terapia g√©nica que sea tan efectiva y segura como √©sta”, afirm√≥ el investigador Eugenio Monti.

“Los resultados abren el camino para nuevas terapias para otras enfermedades m√°s comunes”.

Los dos ensayos comenzaron en 2010 y en ellos participaron seis pacientes con síndrome Wiskott-Aldrich y 10 con leucodistrofia metacromática.

Los resultados publicados en Science se refieren a los primeros seis pacientes que han sido tratados por suficiente tiempo como para que los científicos puedan emitir sus primeras conclusiones en seguridad y eficacia.

Sin embargo, los científicos involucrados en el proyecto afirman que es necesario un mayor seguimiento y más ensayos en pacientes para confirmar la seguridad y eficacia de la terapia.

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