Una niña británica de 13 años logró recuperarse de un "incurable" tipo de leucemia luego de someterse a una innovadora terapia genética.
Alyssa una niña de 13 años, sería la primera persona en recuperarse de leucemia linfoblástica aguda de células T (T-ALL), una variación de esta enfermedad que, hasta ahora, se consideraba incurable por la ciencia.
La pequeña fue parte de un estudio genético donde se editaron parte de sus genes para sanarla de la enfermedad.
Para lograrlo, a Alyssa se le administraron células T de un paciente sano previamente editadas para tratar su leucemia. Estas nuevas células se encargaron de destruir a las células cancerosas de su cuerpo sin atacarse a sí mismas.
Alyssa, la niña británica que se recupera de leucemia
Fue en el 2021 que a la niña de 13 años originaría de Reino Unido, se le diagnosticó con leucemia linfoblástica aguda de células T (T-ALL), según recogió CNN.
Desde ese entonces, Alyssa fue sometida a una gran cantidad de intervenciones y tratamientos para hacer frente a la enfermedad. Sin embargo, ni la quimioterapia ni el trasplante de medula tuvieron efectos.
Tras tantos intentos fallidos, en mayo de este año la joven fue escogida para participar en el ensayo clínico TvT del University College de Londres. Ahí, donde fue la primera inscrita.
6 months ago, after all other treatments for T-cell acute lymphoblastic leukaemia had failed, Alyssa became the first person in the world to receive base-edited cell therapy as part of a clinical trial at GOSH & @UCLchildhealth. Meet Alyssa & the research team behind the trial 👇 pic.twitter.com/YwCQfnCJux
— Great Ormond Street Hospital (@GreatOrmondSt) December 11, 2022
Edición genética contra la leucemia
En el programa, a Alyssa se le “editaron los genes” mediante una innovadora terapia, la cual resulta ser básica y específica.
Según explicó Alena Pance, genetista de la Universidad de Hertfordshire: “Los editores de base permiten sustituciones precisas de nucleótidos en el ADN sin tener que romper el ADN para obligar a la maquinaria celular a repararlo y en el proceso cometer errores, que es el principal mecanismo de CRISPR-Cas9”.
En este caso específico se utilizaron células T CAR “universales” prefabricadas de un donante sano y voluntario. Estas se editaron y se les agregó el receptor antígeno quimérico (CAR), las cuales fueron más tarde administradas a la niña.
Esto último significa que no fue necesario extraer células de Alyssa, ya que pueden administrarse las células sanas directamente sin que estas se vean afectadas.
De funcionar el tratamiento, el paciente puede recibir un trasplante de médula ósea para restaurar el sistema inmunológico, lo cual ocurrió en el caso de la niña.
La recuperación
Según detallaron los investigadores, en solo 28 días la leucemia había remitido y Alyssa recibido el trasplante de médula.
“Ahora, seis meses después del BMT, le está yendo bien en casa, recuperándose con su familia”, afirmaron los investigadores.
De esta manera, el innovador tratamiento experimental, se transformó en una esperanza para la pequeña, ya que de lo contrario su única opción eran los cuidados paliativos.
“Desde que Alyssa se enfermó de leucemia en mayo del año pasado, nunca logró una remisión completa. No con quimioterapia y no después de su primer trasplante de médula ósea. Solo después de recibir su terapia de células CD7 CAR-T y un segundo trasplante de médula ósea en GOSH, se liberó de la leucemia”, dijeron los médicos a cargo.
No obstante, explicaron que su caso no está completamente resuelto: “Esto es bastante notable, aunque todavía es un resultado preliminar, que debe ser monitoreado y confirmado en los próximos meses“, explicó el Dr. Robert Chiesa, consultor en trasplante de médula ósea y terapia de células T con CAR.
