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Jueves 26 diciembre de 2019 | Publicado a las 19:44
Las terapias genéticas dan un paso gigante en 2019
Por Camilo Suazo
La información es de Agence France-Presse
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El pasado verano en Nashville, Tennessee, la vida de una mujer de 34 a√Īos cambi√≥ radicalmente gracias a un tratamiento que modific√≥ su genoma.

Victoria Gray, quien padec√≠a un enfermedad gen√©tica de la sangre, la drepanocitosis, una malformaci√≥n de los gl√≥bulos rojos que produce anemias y otros s√≠ntomas severos, esperaba una cura como esta hace m√°s de 20 a√Īos.

“Desde que recib√≠ las nuevas c√©lulas he podido disfrutar m√°s tiempo con mi familia sin preocuparme por el dolor o por una emergencia imprevista”, dice Gray a la AFP en un correo electr√≥nico.

El “milagro”, como lo define ella, ocurri√≥ luego de someterse a un tratamiento experimental que dur√≥ semanas. Durante ese tiempo le extrajeron sangre antes de retirarle c√©lulas responsables del origen de su mal: las c√©lulas madre que se encuentran en la m√©dula √≥sea y producen los gl√≥bulos rojos, que en su caso tienen la forma de hoz caracter√≠stica de su enfermedad.

Esas c√©lulas madre fueron luego enviadas a un laboratorio en Escocia, donde se modificaron gen√©ticamente con una nueva herramienta llamada Crispr/Cas9, a la que algunos se refieren con el apodo de “tijeras moleculares”.

A continuación se le volvieron a inyectar las células modificadas, que regresaron a su lugar de origen en la médula ósea. Luego de un mes, Gray comenzó a producir glóbulos rojos normales, con forma de disco bicóncavo.

A√ļn se desconoce si esta ser√° una soluci√≥n duradera pero, en teor√≠a, ella est√° curada de por vida.

“Se trata de un solo paciente, son resultados primarios”, dice su m√©dico, Haydar Frangoul, del Instituto de Investigaci√≥n Oncol√≥gica Sarah Cannon, en Nashville. “Tenemos que ver c√≥mo resulta en otros pacientes, pero estos resultados son realmente emocionantes”, a√Īadi√≥.

En Alemania, una mujer de 19 a√Īos recibi√≥ con √©xito el mismo tratamiento para otra enfermedad sangu√≠nea, la beta talasemia, y ya no necesita de las 16 transfusiones por a√Īo que sol√≠a recibir.

Las modificaciones del ADN de organismos vivos no son ninguna novedad, se realizan desde hace d√©cadas. Prueba de ello son el ma√≠z o el salm√≥n OGM (sigla de “organismos gen√©ticamente modificados”).

Incluso se ha probado en humanos, con ensayos clínicos para tratar estas mismas enfermedades y otras, aplicando técnicas más antiguas de edición genética.

Pero Crispr, que se dio a conocer en 2012, ha democratizado la manipulación de genes en el laboratorio: es más simple y mucho más económica que las herramientas previas.

Tambi√©n porque es f√°cil de aplicar y accesible hasta para un peque√Īo laboratorio, Crispr ha vuelto a azuzar los miedos de las consecuencias de jugar con el ADN de los seres vivos.

“Est√° yendo muy r√°pido”, dijo a la AFP la genetista francesa Emmanuelle Charpentier, una de las descubridoras de la t√©cnica Crispr-Cas9 y cofundadora de Crispr Therapeutics, la firma que est√° detr√°s de este primer ensayo cl√≠nico.

2019, a√Īo de innovaciones

Crispr es una revoluci√≥n, pero a√ļn se encuentra en fase experimental. Eso no le quita relevancia a 2019, a√Īo en que la terapia gen√©tica se convirti√≥ en una realidad, lo que marca un punto de inflexi√≥n hist√≥rico en una aventura que comenz√≥ hace 30 a√Īos.

Por primera vez, la comercialización de este tipo de tratamientos ha recibido luz verde en Estados Unidos para una enfermedad neuromuscular, y en la Unión Europea para una afección de la sangre.

En total son ocho las terapias genéticas disponibles en el mercado mundial, en su mayoría contra diferentes tipos cáncer y una desarrollada especialmente contra una forma de ceguera.

Las terapias genéticas insertan un gen normal en células que contienen un gen defectuoso, como un caballo de Troya, para que realice el trabajo que el gen fallido no realiza: fabricar los glóbulos rojos sanos de Victoria, por ejemplo, o en el caso de un cáncer, producir superglóbulos blancos que matan a los tumores.

Pero Crispr va m√°s all√°: en lugar de agregar un nuevo gen, esta herramienta puede modificar un gen existente.

Muchos de los medicamentos en base a genes que hoy est√°n alcanzando su madurez llevan a√Īos de pruebas y ensayos cl√≠nicos.

En Par√≠s, Serge Braun, el director cient√≠fico de la Telet√≥n francesa, una organizaci√≥n a beneficio de ni√Īos con enfermedades musculares, ve a 2019 como un a√Īo bisagra, el preludio de una revoluci√≥n en la medicina.

“Veinticinco, 30 a√Īos, es el tiempo”, dice a la AFP. “Siempre demora una generaci√≥n, y la terapia gen√©tica no escapa” a ese patr√≥n, agrega. “Ahora, est√° en crecimiento”.

Cerca de Washington, en el Instituto Nacional de Salud (NIH) de Estados Unidos, también consideran que este es un período de innovaciones.

Carrie Wolinetz, directora de la oficina de pol√≠ticas cient√≠ficas del NIH, dice a la AFP que se ha llegado a “un punto de inflexi√≥n”.

El problema con estas nuevas terapias es su precio, que puede llegar a cifras de uno y hasta 2 millones de dólares, lo que obliga a dolorosas negociaciones con los seguros de salud y prácticamente los restringe a países ricos.

Gray, la paciente con drepanocitosis que fue tratada en Nashville, pas√≥ meses en el hospital, entre ex√°menes de sangre, una quimioterapia que destruye la m√©dula √≥sea (mieloablaci√≥n) para hacer lugar a las c√©lulas modificadas, el injerto por perfusi√≥n, y una hospitalizaci√≥n final de un mes… sin contar una potencial infecci√≥n.

Es un tratamiento que debe hacerse en centros especializados, dice Frangoul. “No puedes hacer esto en un hospital local, cerca de casa”.

De todos modos, el n√ļmero de terapias gen√©ticas autorizadas llegar√° a unas 40 de aqu√≠ a 2022, seg√ļn investigadores del MIT (Instituto Tecnol√≥gico de Massachusetts), para tratar diversos tipos de c√°ncer, enfermedades musculares, del sistema nervioso, oculares, y otras. En China, especialmente, se est√°n llevando adelante varias pruebas.

Aprendices de brujo

La simpleza de Crispr ha estimulado la imaginaci√≥n de los “aprendices de brujo”.

En China, en noviembre del a√Īo pasado, el cient√≠fico He Jiankui anunci√≥ el nacimiento de gemelas, Lulu y Nana, cuyos embriones modific√≥ gen√©ticamente con Crispr para protegerlas del virus del sida, lo que le vali√≥ la censura de la comunidad cient√≠fica internacional.

En su intento por inmunizar a las ni√Īas, realizado sin que lo justificara una necesidad m√©dica, Jiankui provoc√≥ otras mutaciones involuntarias, que en un futuro ellas podr√≠an transmitir a su descendencia.

“Esa tecnolog√≠a no es segura”, dice Kiran Musunuru, profesor de gen√©tica de la Universidad de Pensilvania. Las ‘tijeras’ de Crispr no siempre cortan exactamente el gen al que apuntan, o cortan parte de un gen que est√° cerca. “Es f√°cil de utilizar si no te preocupas por las consecuencias”, dice Musunuru.

Pero la autodisciplina ética parece prevalecer. El caso de Jiankui, o el del ruso Denis Rebrikov, que planea utilizar Crispr para ayudar a padres sordos a tener hijos sin esa discapacidad, son la excepción.

Pixabay | Pexels (CCO)
Pixabay | Pexels (CCO)

En cuanto a la manipulación en animales, la tentación está en modificar el genoma de especies enteras, desde los mosquitos que transmiten la malaria a los ratones que alojan a garrapatas que funcionan como vector de la enfermedad de Lyme. Pero quienes han considerado ese tipo de edición genética avanzan con prudencia, conscientes de lo impredecible de las potenciales reacciones en cadena en los ecosistemas.

Charpentier, la codescubridora de Crispr, no hace caso a las predicciones m√°s sombr√≠as y descree de la mentada comunidad de “biohackers” estadounidenses que se inyectan sueros en base a Crispr comprados en internet. “No todo el mundo es bi√≥logo o cient√≠fico”, dice.

¬ŅQu√© pasar√≠a si la tecnolog√≠a fuera utilizada con fines militares, para crear un virus asesino de soldados o una bacteria que arrase con los cultivos del enemigo?

“Soy bacteri√≥loga, hace a√Īos que se est√° hablando de bioterrorismo”, filosofa Charpentier. “Sin embargo, eso no ha ocurrido jam√°s”, sostuvo.

La científica mantiene la confianza de que la tecnología tiende a utilizarse para bien y que el futuro tendrá más casos como el de Victoria que como el de Lulu y Nana.

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