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Terapia chilena para combatir diabetes I será sometida a ensayo en Francia

Dr. Alexis Kalergis | Agencia Inés Llambías Comunicaciones
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Un tratamiento chileno para combatir la diabetes tipo I, que ha demostrado ser efectivo en fases preclínicas, espera comenzar su estudio y ensayo en voluntarios franceses.

Esto se materializará gracias a un acuerdo de colaboración formalizado por el Dr. Alexis Kalergis, académico de la Universidad Católica y director del Instituto Milenio de Inmunología e Inmunoterapia, IMII, y científicos franceses del Instituto Nacional de Salud e Investigación Médica.

La terapia preventiva, basada en el empleo de una enzima llamada Hemo- oxigenasa-1, HO-1, que permitirá disminuir el estado inflamatorio propio de esta enfermedad, y evitar una serie de consecuencias negativas en el organismo. El estudio clínico, que busca probar la seguridad de la terapia, requiere una inversión cercana al millón de dólares, fondos que deben ser conseguidos por los investigadores chilenos del Instituto Milenio IMII.

La Diabetes I es una patología crónica, que se desencadena principalmente en niños y adolescentes, y se caracteriza porque el páncreas produce muy poco o nada de insulina, impidiendo con ello que la glucosa ingrese correctamente al interior de las células para alimentarlas. Esta falla ocurre porque el sistema inmune desconoce a las células beta –productoras de insulina-, atacándolas de forma constante y destruyéndolas.

“Resultados alentadores”

“Con esta enfermedad las personas se vuelven insulinodependientes, debiendo inyectarse esta hormona diariamente. Por esta razón, el poder desarrollar una terapia inmunológica preventiva y específica, podría ser un hecho pionero y trascendente a nivel biomédico, ya que la estrategia promete resultados alentadores en el combate problema, especialmente, si logramos aplicarlo de forma temprana”, explica el Dr. Kalergis.

Si bien la diabetes I aqueja alrededor de un 5% al 10% del total de pacientes diabéticos, se calcula que en el mundo hay más de 490 mil niños menores de 15 años afectados por esta patología. Algunos de los síntomas que produce esta enfermedad son: sed, hambre, cansancio crónico, visión borrosa, entumecimiento, deseos constantes de orinar y pérdida de peso.

Acción terapéutica: actividad enzimática de HO-1

Los científicos del IMII llevan más de una década explorando la acción terapéutica de la enzima HO-1. Al respecto, el Dr. Kalergis confirma que esta molécula podría tener aplicaciones en varias enfermedades autoinmunes, pero especialmente, en la diabetes tipo I. Esto, ya que la enzima tiene capacidad para controlar la función de las células dendríticas, las cuales se encuentran desreguladas en pacientes con problemas de autoinmunidad, promoviendo una sobrerreacción en la respuesta inmune. El director de IMII comenta que el suministro de HO-1 entonces, aplicado en modelos animales de estudio, ha demostrado que puede “disminuir respuestas inflamatorias no deseables” y reducir la diabetes I. Su gran apuesta ahora, es que la enzima, -suministrada de forma temprana en los afectados e incluso, en niños con predisposición genética a esta enfermedad-, permita evitar la muerte de un grupo de células que generan insulina (llamadas lotus de langerhans), ayudando así a revertir el problema.

¿Cuál es el secreto de la enzima? Lo novedoso de HO-1 es que ésta libera pequeñas dosis de un gas responsable de la función antiinflamatoria. “Este gas funciona como un inductor de tolerancia. Y no es tóxico, ya que se libera en cantidades reducidas al interior de las células, y no a nivel sistémico. Su acción se da en la mitocondria, estructuras que controlan la cantidad de energía, y al hacerlo, las células bajan su nivel energético, lo que a su vez disminuye la actividad inflamatoria, fomentando así la prevención”, comenta el científico.

Respecto de los estudios clínicos con esta terapia, las expectativas del Dr. Kalergis es que éstos puedan desarrollarse en un plazo aproximado de seis años. Luego de eso, ya sería posible tener aprobada una terapia made in Chile.

Combatiendo otras enfermedades autoinmunes

Los científicos de IMII señalan que la enzima se encuentra de forma natural en el organismo, expresada en muchas células y tejidos, sobretodo en el bazo, riñón e hígado. Sin embargo, también han descubierto que en ciertas patologías, sus niveles están disminuidos. Por esta razón, han podido explicar que la deficiencia de HO-1 en el organismo se asocia a un perfil “inflamatorio importante, y el desarrollo de patologías inflamatorias”, no sólo relacionadas con la diabetes tipo I, sino también, con otras de carácter autoinmune.

En ese contexto, también están desarrollando estudios sobre lupus y esclerosis múltiple. Dichas investigaciones cuentan con la participación de los Dres. Susan Bueno, Claudia Riedel, Juan Pablo Mackern y Sebastián Riquelme.

La primera de estas patologías, se conoce como el “gran imitador”, ya que en sus primeras fases puede confundirse con otras patologías. Este mal, se presenta cuando el sistema inmunológico ataca por error algunas células o tejidos sanos del cuerpo, ocasionando daño en múltiples órganos, tales como: riñones, pulmones, articulaciones, así como en el sistema nervioso central y cardiovascular. Recae principalmente en mujeres jóvenes que se encuentran en edad fértil y plena etapa productiva, y se estima que un 15% de ellas puede fallecer a los 35 años. Sin embargo, su manifestación e intensidad puede diferir mucho entre una y otra persona.

Hasta el momento, gracias a la modulación farmacológica de HO-1, los científicos también han logrado mejorar algunos indicadores en la enfermedad de lupus, entre ellos, la existencia de autoanticuerpos y daño renal, además de disminuir la inflamación y respuesta exacerbada del sistema inmune. Las pruebas han resultado exitosas en diversas cepas animales, en las que se origina lupus por diversas causas. Debido a ello, se espera que el efecto terapéutico sea útil para un espectro diverso de pacientes.

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