Científicos del Centro de Estudios Moleculares de la Célula (CEMC) de la Universidad de Chile ganaron el proyecto presentado ante la North American Spine Society (NASS) de EE.UU., por sus hallazgos sobre daño a la médula espinal y el desarrollo de una terapia genética que -aplicada en modelo animal-, ha demostrado eficacia en la recuperación motora.
Los estudios realizados por el director del Laboratorio de Stress Celular del CEMC, doctor Claudio Hetz, con apoyo de Vicente Valenzuela, magíster en Ciencias Biológicas de la Universidad de Chile, y la colaboración directa con el doctor Felipe Court, del Departamento de Fisiología de la Universidad Católica de Chile, constituyen un importante salto en materia biomédica.
“El daño a la médula espinal no es una enfermedad, sino una condición invalidante generada principalmente por distintos tipos de accidentes: de tránsito, automovilísticos, deportivos, lesiones por mal manejo de armas de fuego, arma blanca o a causa de un tumor, entre otros. Generalmente, el resultado es una parálisis parcial o total, lo cual tiene un costo social muy alto”, explicó Hetz.
Uno de los iconos más importantes en la lucha para encontrar una cura a esta condición fue el actor Christopher Reeve, que personificó a Superman. Reeve producto de un accidente por una caída de su caballo, dañó su medula espinal, sufriendo una parálisis severa de por vida. Otros factores que afectan la médula son lesiones por armas blanca y de fuego.
La médula espinal, que nace a la altura de la base del cráneo y se extiende hasta la segunda vértebra lumbar –cercana a la zona del cóccix-, es el principal conductor de información entre el cerebro y el resto del cuerpo. Por esta razón es que un daño en esta zona puede ser tan grave a nivel fisiológico y de la movilidad, pudiendo conducir a la tetraplejia, cuadriplejia, entre otras afecciones.
Los científicos del CEMC han investigado lo que sucede a nivel molecular cuando ocurre una lesión de este tipo, identificando daños en los axones, que son aquellas prolongaciones de la neurona que comunican el impulso nervioso hasta la médula.
Con estos antecedentes, los científicos chilenos efectuaron microcirugía a ratones para generar una lesión en la médula, similar a la provocada por arma blanca. Enseguida, iniciaron el traspaso del gen terapéutico que controla la defensa frente al estrés por alteraciones a la homeostasis de proteínas, a través de una terapia génica usando como vehículo un virus especial, llamado adenoasociado, que funciona eficazmente como transportador del gen de interés.
“Una vez inducido este daño mecánico a la médula, lo que hicimos inmediatamente fue inyectar la terapia genética en la zona afectada a través de este virus, para luego observar si los animales mejoraban su movilidad en el tiempo. Y lo que vimos es que en el movimiento fino se producían mejoras, que uno podía cuantificar. A pesar que hicimos algo muy local, esto se tradujo en una recuperación de la capacidad motora, funcionó sorprendentemente bien”, explicó Vicente Valenzuela.
Por el momento, los estudios sólo han sido realizados en modelo animal, pero se espera que en el mediano plazo puedan ser ensayados a nivel clínico -con pacientes-
“La gracia de esta terapia es que se aplica inmediatamente después del daño y podría traer efectos definitivos”. Las expectativas de Hetz también apuntan a generar drogas de similar efecto a la terapia genética con virus.
